Tratamientos
En los últimos años el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal ha avanzado significativamente gracias a poder disponer de opciones terapéuticas con espectaculares respuestas modificadoras del curso natural de la enfermedad.
La respuesta terapéutica no es homogénea, pero suele ser mejor cuanto antes se instaura, idealmente en fase presintomática.
Spinraza- Nusinersen
Zolgensma
Evrysdi Risdiplam
Spinraza- Nusinersen
Spinraza es un oligonucleótido antisentido que aumenta la producción de proteína SMN por el gen SMN2
Zolgensma
Zolgensma es un tipo de medicamento denominado terapia génica. Contiene el principio activo onasemnogén abeparvovec, que contiene material genético humano.
Zolgensma actúa proporcionando una copia plenamente funcional del gen SMN, ayudando al organismo a producir una cantidad suficiente de proteína SMN. El gen se administra a las células en las que es necesario utilizando un virus modificado que no provoca enfermedad en los seres humanos.
Evrysdi Risdiplam
El principio activo, Risdiplam, ayuda al cuerpo a producir más proteína SMN.
Esto se traduce en la pérdida de menos neuronas motoras, mejorando el funcionamiento de los músculos en personas con AME.
Evrysdi es el único tratamiento oral, no invasivo y en el hogar con resultados probados en adultos, niños e infantes con AME
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